Leucemia mieloide acuta, in arrivo un farmaco orale contro le recidive

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Leucemia mieloide acuta
Leucemia mieloide acuta

La Commissione europea ha approvato la prima terapia di mantenimento orale per i pazienti affetti da leucemia mieloide acuta che hanno raggiunto la totale remissione della patologia. La nuova terapia è capace di aumentare la sopravvivenza sia libera da progressione da malattia sia generale.

Leucemia mieloide acuta, una delle forme più comuni negli adulti

La leucemia mieloide acuta è una delle forme più comuni di leucemia acuta negli adulti. A livello globale, si stima un’incidenza di 350.000 casi. In Europa, il tasso stimato di sopravvivenza a 5 anni è del 17%. La risposta della patologia al trattamento di prima linea può essere di breve durata; quindi, dopo la risposta iniziale dei pazienti alla terapia, circa la metà presenta una recidiva entro un anno.

La leucemia mieloide acuta causa una rapida crescita di cellule anomale nel midollo osseo, che a sua volta interferisce con la normale produzione di cellule del sangue e con la loro funzione. I sintomi causati dall’alterazione nella produzione di globuli rossi, piastrine e globuli bianchi sono anemia, sanguinamento e infezioni. È una malattia eterogenea associata a diverse mutazioni genetiche, che può portare in breve tempo fino alla morte, se non viene trattata tempestivamente.

Leucemia mieloide acuta, in arrivo la molecola azacitidina

La nuova molecola approvata dalla Commissione europea è azacitidina. Potrà essere prescritta dopo una terapia di induzione, con o senza trattamento di consolidamento, ai pazienti che non possono, o non vogliono, sottoporsi al trapianto di cellule ematopoietiche staminali.

Lo studio clinico Quazar AML-001, base della scelta dell’Europa, ha dimostrato che i benefici della nuova terapia sono stati significativi in un vasto spettro di sottotipi di leucemia mieloide acuta. Andrew Wei dell’Alfred Hospital and Monash University di Melbourne, in Australia, lo sperimentatore principale dello studio, ha spiegato che “le risposte alla terapia di induzione possono essere di breve durata e il rischio di recidiva è alto, specialmente per i pazienti non eleggibili al trapianto di cellule staminali. L’approvazione di azacitidina orale da parte della Commissione Europea offre la possibilità di apportare un beneficio clinico e di cambiare il paradigma terapeutico dei pazienti con leucemia mieloide acuta“.

Leucemia mieloide acuta, le caratteristiche del nuovo farmaco

L’azacitidina è un farmaco ipometilante del DNA, che serve quindi a indurre una “reazione chimica”, l’ipometilazione, che può ripristinare la normale funzione dei geni fondamentali nella differenziazione e nella proliferazione cellulare. Lo studio Quazar AML-001 ha interessato pazienti con almeno 55 anni e una diagnosi recente di leucemia mieloide acuta, a prognosi intermedia o sfavorevole, in prima remissione completa o in remissione completa con un recupero incompleto dell’emocromo, dopo chemioterapia di induzione intensiva con o senza trattamento di consolidamento. La sopravvivenza globale mediana è stata di 24,7 mesi nel braccio trattato con azacitidina, contro i 14,8 mesi di quello sotto placebo. La durata media del trattamento è stata di 12 cicli (1 – 82) per azacitidina e di 6 cicli con placebo (1 – 76). La sopravvivenza libera da recidiva mediana è risultata decisamente più lunga con azacitidina rispetto a placebo (10,2 mesi e 4,8 mesi, rispettivamente). La qualità di vita globale in relazione alla salute è stata preservata.

Noah Berkowitz, vicepresidente senior dell’Hematology Development di Bristol Myers Squibb, una delle principali aziende farmaceutiche al mondo, ha dichiarato che “l’approvazione di azacitidina orale rappresenta un progresso significativo per i pazienti dell’Unione europea affetti da leucemia mieloide acuta, con un’urgente necessità di terapie di mantenimento per questo tumore aggressivo del sangue. Siamo impegnati nel contribuire a migliorare i risultati a lungo termine e a prolungare notevolmente la sopravvivenza dei pazienti con malattie difficili da trattare collaborando con gli Stati membri dell’Unione europea per rendere azacitidina orale disponibile il più presto possibile per i pazienti eleggibili”.

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